阅读提示

2014年，一场旨在帮助罕见病肌萎缩侧索硬化患者(也称“渐冻人”)的冰桶挑战赛活动在全球流行开来，让很多人了解到了“罕见病”这个概念。由于单种疾病患者人数较少，罕见病患者的用药也被称为“孤儿药”。如何让这样的极少数人也能享受到社会的福利和关怀？2016年12月21日，国务院常务会议确定了“十三五”期间深化医改重点任务，提出要健全药品供应保障体系，扶持低价药、“孤儿药”、儿童用药等生产。

目前，我国罕见病患者的药品供应保障存在哪些问题？造成这些问题的原因有哪些？有哪些可能的改善途径？带着这些问题，《经济日报》记者走访了患者、专家、药企以及有关部门等。

创新型“孤儿药”难寻“中国造”

近日，记者在北京见到了黏多糖贮积症I型患者张笑。黏多糖贮积症是一种罕见隐性遗传疾病，患者身体呈现全身关节僵硬、角膜浑浊、肝脾肿大、呼吸道阻塞等症状。病症给张笑带来了极大的痛苦和不便，“我甚至都无法自己洗头、穿袜子”。同时，张笑还面临一个无奈的现实：国内黏多糖患者长期处于无药可用的境况。目前，国内尚无针对此病种的有效药物，由美国拜玛琳公司生产的Aldurazyme是针对该病I型的特效药。该药于2003年上市，然而并未引入国内。

与张笑处境类似的患者还有不少。记者走访众多患者和专家后发现，目前国内很多罕见病患者完全依赖进口药物，如果药物未在国内上市，就会面临无药可用的处境，创新“孤儿药”难见“中国造”。

在山东省罕见疾病防治协会会长韩金祥看来，提升国内药企的“孤儿药”研发能力，生产出“中国造”的“孤儿药”，是解决国内罕见病患者用药困境的根本途径。但是相比发达国家，我国“孤儿药”研发能力严重滞后，创新型“孤儿药”产出几乎为空白。首都儿科研究所研究员宋昉对《经济日报》记者表示：“当前在全世界的创新药物中，‘孤儿药’已经占到了一半左右的比例，‘孤儿药’的研发能力已经成为医药领域研发创新能力的一个重要体现。在这方面，我国正处于一个十分尴尬的境地?！?/p>

产生这种差距的原因有哪些？非营利性组织罕见病发展中心主任黄如方认为，国内药企“孤儿药”研发乏力，很大程度上是因为激励机制欠缺。在欧美多个国家，都有不同类型的激励机制推动“孤儿药”研发。

相关研究文献显示，在1983年之前，美国的“孤儿药”研发同样举步维艰。转折点是美国1983年公布的《孤儿药法案》。2002年，美国《罕见病法案》出台，使罕见病研究有了明确的法律保障，罕见病研究基金也逐渐增加，使得美国“孤儿药”研制保障制度体系更加完善。当前，美国药企在“孤儿药”研发全过程享受临床研究奖助金经费支持和税收抵免政策，同时，药物上市后，可给予企业7年的市场独占期。自《孤儿药法案》颁布以来，美国“孤儿药”的注册申请数量大幅度提高。从1972年到1982年，只有10个“孤儿药”上市，从1983年到2015年，则有将近500个“孤儿药”上市，年销售额超过了400亿美元。同时，美国的“孤儿药”政策也引来世界多个国家和地区效仿。