原标题：我国“渐冻人”登记近四千人 多数药物不能报销

　　近来，一场本意为关注“渐冻人症”的“冰桶挑战”点燃了舆论场，引发了人们对于此类罕见病的关注和捐赠。但随着活动的深入，有人呼吁，别买椟还珠，“渐冻人”等罕见病患者最急迫、最深切的需求是什么？这个初心不可忘。为此，我们采访相关人士解疑释惑，希望各界能切实有效地帮扶他们。

　　——编 者

　　一问

　　医学能做什么

　　病因不明，没有特效药，不可治愈

　　记者：我国现在有多少“渐冻人”？

　　瓷娃娃罕见病关爱中心公众参与项目官员孙月：对于“渐冻人症”患者数量，国家现在没有具体的数据统计，是按人口的比例来推算的，其发病率大概是十万分之二到十万分之四。此外，全球还有5000—6000种罕见病，比如成骨不全症(俗称瓷娃娃)、重症肌无力等。根据国际卫生组织的统计，罕见病的发病率大概在0.65‰到1‰。

　　中国医师协会：2005年我们发起了全国首个“渐冻人”救助公益项目——“融化渐冻的心”，目前登记在册的“渐冻人”患者3900余人，项目为其中的2900名困难患者提供了援助服务，目前已形成20余家三甲医院、上百位全国神经内科专家的全国性诊治服务网络。

　　记者：以目前的医疗水平来看，“渐冻人”是否真的无法治愈？

　　北京协和医院神经科主任崔丽英：“渐冻人症”学名叫肌萎缩侧索硬化症，英文简称ALS，是运动神经元疾病中最重的一种，为世界五大绝症之一(其余4种为癌症、艾滋病、白血病、类风湿)?；颊呷碓硕窬赴行晕酢⒒邓?，逐渐导致行动受限，致残致死率较高，属于不可治愈的罕见病。

　　北京协和医院神经科副主任彭斌：“渐冻人症”被称为“神经系统癌症”，病因至今不明，也没有治疗的特效药物。但其发病较慢，如果及时进行支持治疗，营养跟得上的话，生存时间比较长，如霍金。“渐冻人症”并不损伤重要的器官，只是肌肉无力，导致生活质量下降，身体瘫痪。患者最终死亡的原因是并发症，而非“渐冻人症”。

　　记者：目前，医学界对“渐冻人症”采用的治疗方法是什么？治疗药物以进口药为主吗？

　　彭斌：医学上，对“渐冻人症”还没有根本的治疗方法，只能是支持疗法?；颊呒∪馕跬萄世?，则给予鼻饲或经皮胃造瘘；如呼吸肌无力，呼吸不畅时，医院会给患者上呼吸机。目前国际承认且惟一通过美国食品药物监督局批准的治疗药物为利鲁唑，这种药物只能延缓发病的进程，适用某一类型的患者，还起不到根本治疗的作用。国内对于“渐冻人症”关注不够，研发资金不足，国产药物处于临床试验阶段。