阅读提要：近日，第一三共(Daiichi Sankyo)公司宣布，日本厚生劳动省(MHLW)批准了口服FLT3抑制剂VANFLYTA(quizartinib)上市，治疗复发/难治性(R/R)急性骨髓性白血病(AML)患者，这些患者携带FLT3-ITD基因变异。近日，第一三共(Daiichi Sankyo)公司宣布，日本厚生劳动省(MHLW)批准了口服FLT3抑制剂VANFLYTA(quizartinib)上市，治疗复发/难治性(R/R)急性骨髓性白血病(AML)患者，这些患者携带FLT3-ITD基因变异。

AML是日本最常见的成人白血病，每年诊断出约5,500例新发病例。2005年至2011年报告的AML五年生存率约为26%，是所有白血病中最低的。

FLT3基因突变是AML中最常见的遗传异常之一，而FLT3-ITD是最常见的FLT3突变，影响大约四分之一的AML患者。与没有这种突变的患者相比，FLT3-ITD AML患者的整体预后较差，包括复发率、复发后死亡风险均有增加，同时在造血干细胞移植后复发的可能性更高。

Vanflyta是一款口服FLT3抑制剂。它在日本获批是基于名为QuANTUM-R的关键性全球3期临床试验和一项治疗日本患者的2期临床试验结果。QuANTUM-R的结果显示，与化疗相比，FLT3抑制剂作为口服单剂延长了总体存活率。这一结果最近发表于“柳叶刀肿瘤学”杂志上。

第一三共肿瘤学负责人表示，VANFLYTA的批准，使日本患有FLT3-ITD AML的患者可以获得新的治疗方案，并且这种治疗方案专门针对疾病的潜在驱动因素，且与化疗相比具有可靠的生存益处。

另一方面，该药在美国已经获得FDA授予的突破性疗法认定和快速通道资格。