全国两会召开之际，罕见病保障再度成为代表委员关注的重点。全国政协委员、对外经济贸易大学保险学院副院长孙洁与中国医学科学院血液病医院临床首席专家杨仁池近日建议，应将我国血友病诊疗“规律替代治疗”纳入成人医保，构建全生命周期的主动管理范式。

随着《血友病治疗中国指南（2025年版）》的发布，“预防治疗”被正式更名为“规律替代治疗”，这一术语的修订确立了其作为血友病常规治疗的基石地位。杨仁池介绍：“当前我国血友病诊疗体系的核心矛盾，在于长期形成的路径依赖仍未完成转型。以‘出血了再补’为主的被动治疗模式，使大量患者在反复出血中逐渐发生不可逆关节损伤?！媛商娲瘟啤奶岢觯且淮沃瘟评砟畹闹毓埂ü媛尚杂靡┘跎俪鲅?，?；す亟诠δ?，实现患者长期生活质量的改善。目前部分地区医保仅覆盖成人的‘临时替代治疗’，导致成人规律替代治疗比例仅为16.2%，远低于国际水平?！?/p>

《中国血友病患者关节健康白皮书》显示，高达83%的成年患者正承受着合并症的折磨。其中，血友病性关节病以83.9%的发生率位居成人合并症首位。仅有约三分之一的成年患者能够拥有一份稳定的工作，且已婚比例也仅占35%。

“规律替代治疗的价值，不在于单次用药费用，而在于它能够减少未来的并发症支出、残疾负担以及由此带来的社会成本。”孙洁认为，血友病保障不应仅聚焦药品价格，而应从全生命周期视角审视其综合价值。从卫生经济学角度看，这是具有明确成本效用优势的长期健康投资。

基于此，孙洁在两会期间提出，应完善血友病成人规律替代治疗的医保待遇，对于年治疗费用在基本医保基金可负担范围内的创新药品，按照国家医保药品谈判程序纳入医保药品目录，使更多成人患者能够负担得起规律替代治疗费用。通过接受规范化治疗，降低出血率和致残率，使患者能恢复正常生活和工作的能力。她表示：“罕见病保障不能只解决‘有没有药’，更要解决‘能不能长期规范治疗’。只有让治疗从儿童阶段延续到成人阶段，才能真正实现血友病的全生命周期管理?！?/p>

杨仁池表示：“血友病保障体系的优化，不仅关乎一个病种的治疗模式，更体现我国医保制度从‘短期支出控制’向‘长期价值导向’的深层转型。我们希望通过将成人规律替代治疗纳入医保为切口，推动全生命周期保障体系落地，这样不仅将为血友病患者打开回归正常生活的通道，还有望切实降低患者残疾率，为‘健康中国2030’目标贡献力量?！?/p>

孙洁进一步建议，应将“规律替代治疗”纳入门诊慢性病管理体系，逐步形成稳定、可持续的保障机制。在“十五五”末期，通过非因子治疗等技术进步推动血友病患者跨越致残拐点，实现关节致残的有效防控，助力健康中国的实现。（李贺）