一直以来，关注罕见病治疗和用药都是全国政协委员、中国科学院上海药物研究所研究员吴蓓丽履职的重点。

去年全国两会期间的小组讨论会上，当谈起一位罕见病患者的母亲给她的手写信，吴蓓丽的声音里是止不住的哽咽。今年，罕见病依然是她的关注焦点。

调研中，吴蓓丽发现，罕见病药物研发面临不少“拦路虎”：患者太少，临床试验数据难收集；研发成本高、周期长、风险大，企业不愿轻易投入。

“我们在探索中发现，‘老药新用’是一条值得尝试的路?！蔽廨砝鏊?，所谓“老药新用”，就是挖掘已上市药物的潜在作用，拓展或重新界定它们在罕见病治疗中的新用途。这类药物副作用相对明确，研发成本低、周期短，如果再加上人工智能的辅助，有望更快发现新疗法。

但在实践中，这条路的堵点也很明显。

吴蓓丽了解到，很多医生虽然知道某些“老药”可能对罕见病有效，但因为药品说明书上没有这个适应症，不敢轻易推荐；药企也没有动力投入大量资金重新做临床试验去申请新适应症。结果，“老药新用”大多停留在发表论文的阶段，真正用到患者身上的少之又少。

“我们也许可以从制度层面想办法?！蔽廨砝鼋ㄒ?，建立国家级罕见病“老药新用”信息平台，依托国家罕见病诊疗协作网或药监系统，推动药物信息登记和数据共享，让好方案被看见、被验证。

针对药品供应不稳定的问题，她认为，可建立风险预警与应急保障机制，对独家供应或临床不可替代的罕见病药品实施重点监测。一旦出现企业退出或供应中断风险，可通过多渠道协调供应、优化进口渠道或制定临床替代方案，保障患者基本用药需求。

与此配套，吴蓓丽还提出，建立罕见病“老药新用”备案制度。由具备相关资质的专科医师团队或经认证的患者组织，向省级以上药监或卫生部门提交备案申请，附带药理学依据、国内外使用情况分析、初步临床数据和风险管理方案。备案后进入为期三年的观察期，全面收集安全性、有效性和经济性数据，从公平性、可及性、创新性和患者体验四个维度评估药品的实际价值。

在吴蓓丽看来，将“老药新用”纳入罕见病保障体系的制度化轨道，是从个体临床探索走向国家层面规范管理的关键一步?！罢獠唤鲇兄诮档脱蟹⒊杀?、缩短患者等待时间，更有望构建一个兼具科学性、公平性与可持续性的罕见病药物创新生态?！保钦?吕婉莹）