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首张处方在北京开出,特发性及进展性肺纤维化患者迎来治疗新希望
“此类疾病好发于老人,不仅在众多肺部疾病中预后较差,甚至比一些恶性肿瘤的预后都差。这位患者确诊三年多了,刚开始他爬两层楼才会喘,现在平地上走几步都费劲。长期以来,这种疾病可选择的治疗手段非常有限,所以他一度感到很绝望?!北本┬鸵皆汉粑胛V刂⒁窖Э浦魅我绞π熳骶淌诟锌馈U庵秩靡缴突颊叨几械匠林氐募膊?,就是肺纤维化。
近日,新药口服选择性磷酸二酯酶4B
我们通常所说需要治疗的肺纤维化是一类进行性且不可逆的致命性肺部疾病。根据病因的不同,常分为特发性肺纤维化(IPF)和进展性肺纤维化(PPF)。其特征是肺部形成不可逆的瘢痕(纤维化),这种瘢痕化在影像上呈现出“蜂窝样”的结构,即人们常说的“蜂窝肺”。随着疾病进展,肺纤维化程度持续增加,肺功能持续下降,患者会出现进行性呼吸困难、持续干咳、疲劳和虚弱等症状,严重影响生活质量。
IPF的根本病因尚不清楚,主要影响50岁以上的患者。PPF则往往与一系列自身免疫性疾病密切相关,如
研究显示,IPF确诊后中位生存期仅约3年,5年生存率甚至低于多种癌症;大约半数的PPF患者在确诊后五年内死亡。
徐作军教授介绍:“特发性和进展性的肺纤维化最残酷的地方在于,患者肺功能呈进行性且不可逆地下降,严重影响患者的日常生活并危及患者生命,给家庭带来沉重的照护与经济负担。更棘手的是,当前的治疗选择有限,且部分患者不能耐受,可能因腹泻等副作用无法坚持治疗。长期以来,该领域未有新药获批,临床上迫切需要新的治疗选择,帮助患者有效减缓肺功能的下降,改善生活质量,同时观察到死亡风险降低的趋势。”
科学界发现PDE4B同工酶在肺部高表达,并与纤维化和炎症过程密切相关。那米司特作为选择性PDE4B抑制剂,正是基于新作用靶点研发而成,该药物展现了抗纤维化、血管保护、免疫调节等多重效果。
除了有效延缓肺功能下降,坚持长期的抗纤维化治疗对于特发性肺纤维化和进展性肺纤维化的疾病管理至关重要。但过往抗纤维化治疗中存在的耐受性问题往往影响患者长期治疗的依从性。徐作军教授表示:“那米司特的到来对肺纤维化治疗发展具有里程碑意义——它不仅被证实能显著延缓肺功能下降,同时显示出良好的安全性及耐受性,这一优势有望解决患者因耐受不佳导致停药这一关键临床未满足需求。此外,其在临床试验中展现出的降低患者死亡风险也让我们对于肺纤维化疾病的治疗更加有信心。期待随着那米司特正式进入临床,这一创新疗法能够帮助更多患者延缓病情进展,重拾生活信心?!保ɡ钣耔?/p>
编辑:马嘉悦

