人民政协网北京3月3日电（实习记者 艾湘 记者 杨岚）3月1日，“血友病健康2030”项目在北京启动，《中国血友病患者关节健康白皮书》（以下简称“白皮书”）同步发布。当日，多位行业专家围绕宏观体系建设、医院多学科（MDT）协作下沉、“规律替代治疗”临床观念重塑等议题展开探讨。

图片从左到右依次为：全国政协委员、华中科技大学同济医学院附属协和医院血液病学研究所所长胡豫，中国罕见病联盟执行理事长李林康，中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）临床首席专家杨仁池教授。

作为“血友病健康2030”计划开局之年的重要成果，《中国血友病患者关节健康白皮书》呈现了我国血友病患者关节健康状况。白皮书数据显示，83%的成年患者存在合并症。其中，血友病性关节病发生率为83.9%，居成人合并症首位，心血管疾病及骨质疏松位列其后。在治疗资源相对充足的情况下，仍有38%的未成年患者出现合并症。

中国罕见病联盟执行理事长李林康表示，我国长期以“按需治疗”为主，侧重应急性出血处理为主的被动干预方式，这种模式给血友病患者远期关节健康带来挑战，致残风险不容忽视。

全国政协委员、华中科技大学同济医学院附属协和医院血液病学研究所所长胡豫介绍，白皮书首次量化我国患者真实残疾风险基线。“这些数据，反映出血友病诊断、防治及新技术应用中存在的问题，为相关部门优化支付政策、配置公共卫生资源提供循证医学依据，也为推进‘属地化管理、同质化诊疗’奠定基础?！?/p>

白皮书调研数据显示，75%的成年患者存在“靶关节”问题（即同一关节反复出血导致的慢性损伤），近一个月内15.6%的成年患者因关节问题急诊或住院，约10%的未成年患者因频繁住院影响学业。

中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）临床首席专家杨仁池呼吁，血友病预防治疗是维持生命的“规律替代治疗”，当前医保对成人血友病患者“出血才可报销”的限制亟待优化，希望相关政策支持成人预防治疗。针对致残重灾区的成人患者群体，杨仁池提出，目标是通过规范治疗实现关节损伤“零恶化”与功能保全，保住患者劳动能力，实现功能性治愈。

胡豫介绍，根据既往调查数据，血友病患者年人均直接医疗费用超45万元，马塔西单抗等非因子创新药物可显著节省医疗费用，同时突破频繁静脉输注局限，提升患者治疗依从性。目前该类创新治疗方案临床使用率仅1.5%，推广空间较大。

李林康表示，“血友病健康2030”项目致力于推动血友病管理模式从以治疗为中心的“医学干预”，向以患者为中心的“生活管理”转变。展望2030年，希望血友病患者能够融入社会，平等接受教育、参与就业，享有正常生活。