本报讯（记者 林仪）罕见病，因发现难、治疗难、费用高昂，一直是医疗与社会民生领域的难题。近年来，广东省政协委员持续聚焦这一民生难题建言献策，从推进建立广东省罕见病医疗保障机制、加强罕见病医疗服务管理等方面提出了不少良策妙计，让罕见病不再“孤立无援”。但在罕见病药物的可及性上仍然面临两大难题：一方面没有药，另一方面药物太贵用不起。

2025年，省政协委员、深圳市中国慈展会发展中心副理事长郭云霞提交了关于推动罕见病药品医疗器械创新研发和引进的提案，建议专门出台针对罕见病药品医疗器械监管改革的政策，加快引进临床急需的罕见病药品医疗器械，助力罕见病治疗药品、罕见病防治医疗器械注册上市。

“去年我围绕加大罕见病科研攻关力度建言献策，得到了政协及相关职能部门的重视与支持，这让我深受鼓舞。今年我建议完善‘港澳药械通’引进的罕见病药物与普惠型健康保险的衔接机制，破解罕见病患者用药支付难题，进一步加大对罕见病群体的保障力度。”郭云霞说。

“港澳药械通”政策是粤港澳大湾区的一项重大创新，旨在快速引进临床急需、已在港澳上市但内地暂未获批的先进药械，为重症患者（尤其是罕见病患者）提供了宝贵的“生命通道”。但高昂的药械费用让很多患者家庭难以承受。郭云霞提出，建立并动态管理“粤港澳大湾区临床急需药械支付保障目录”，对目录内药械的报销审核，不将药械是否拥有内地上市许可作为报销前提，以“在目录内”和“在指定机构规范使用”作为直接依据，打通报销规则“堵点”。

她还建议构建“财政补贴﹢风险共济池”的双层风险缓冲机制，在“港澳药械通”指定医疗机构内搭建“诊疗—用药—理赔”一体化服务体系，为患者提供临床使用、协助进行用药申请和保险理赔咨询等全流程服务。

省政协委员、粤港澳大湾区创新智库主席庄守堃也关注到“港澳药械通”为罕见病患者带来的曙光。他指出，当前部分临床急需的境外已上市药品和医疗器械因审批周期长、医院考核指标限制、医保覆盖不足等原因，难以通过正规渠道进入内地医疗机构。

“虽然‘港澳药械通’政策已实施多年，但主要针对港澳地区已上市药械，对于其他国家和地区的临床急需药械，缺乏明确的政策支持?！弊貓医ㄒ橐浴笆〖吨С种傅?、地方主动探索、封闭先行试点、全程严密监管、逐步评估推广”为原则，支持广州市、深圳市开展合规跨境药械服务模式试点工作，为粤港澳大湾区乃至全国探索合法合规满足临床特需药械需求的新机制、新路径贡献“广东智慧”和“大湾区样本”。