本报讯（记者王磊） 罕见病防治是衡量社会文明进步和民生保障水平的重要标尺。在今年江西省两会期间，多位省政协委员聚焦罕见病患者群体“用药贵、保障弱”痛点，从医保支付、多层次保障体系构建、技术创新等多个维度提出针对性建议。

“受医学伦理等因素限制，儿童极少参与新药临床试验，导致大量罕见病新药缺乏儿童适应症，临床中儿童使用此类药物均属于‘超适用年龄’的超说明书用药。”陈勇委员重点关注儿童罕见病用药的保障短板。

根据《基本医疗保险用药管理暂行办法》规定，医保支付需“符合药品法定适应症及医保限定支付范围”，儿童超年龄用药因超出说明书范围，被排除在报销之外，相关费用需家庭全额承担。

陈勇建议，组建由医保、卫生健康、药监部门专家及儿科临床医师、药师等组成的跨部门评审团队，依据权威临床指南和循证医学证据开展准入评估。制定动态调整的专项支付目录，优先将儿童肿瘤、罕见病等危及生命的疾病相关成熟超龄用药纳入医保。强化用药安全与基金监管，医保与卫生健康部门共享数据开展联合监管。

“尽管国家已将80余种罕见病用药纳入医保目录，但面对已知的7000余种罕见病，现有保障体系仍存在‘断层’?！蓖跣≈形痹诘餮兄蟹⑾?，基本医保对部分高价创新药覆盖不足，医疗救助对因病“骤贫”家庭的托底能力有限，商业健康保险对罕见病的覆盖深度不足。

王小中建议，整合优化现有资源，依托并升级“江西惠民?！逼教?，构建“基本医保﹢强化商业保险﹢精准救助﹢社会慈善”的多层次保障网。即创设“罕见病保障强化责任”模块，增设专项保障，建立省级补充目录机制，优化支付政策并实现一站式结算；强化医疗救助与慈善力量的精准托底，开通救助快速通道，引导设立慈善救助基金；建立省级诊疗协作网，逐步建立全省罕见病患者信息登记制度，探索省级药品谈判采购以降低药价。

罕见病患儿作为困境儿童的重要组成部分，其特殊需求同样受到关注。张红萍委员提出，困境重病或重残儿童家庭应对罕见病、慢性病及残疾康复等长期性支出的能力依然薄弱，困境儿童普遍存在自卑、孤僻、焦虑等心理问题，但专业心理咨询服务极度匮乏。

张红萍建议，健全专业服务体系，设立专项购买服务资金，通过未保中心平台向社会组织购买入户调查、家庭评估、心理疏导、行为矫正等专业服务，重点培育扎根社区的本土社工机构，并发挥精神医疗专业作用，分级分类安排专业人员对存在心理健康问题的儿童进行一对一服务。