AnGes是起源自大阪大学的企业，2002年在东京证券主板上市，从刚成立的1999年开始，着手进行Collategene的研发。

20日，瑞士制药巨头诺华(Novartis)开发的新型癌症免疫药“Kymriah”也有望获得批准。该药采用了对免疫细胞进行操作，提高对癌症攻击力的治疗机理，在8成幼年白血病患者身上显现出治疗效果。这两款新药预计均将纳入保险的负担范围。

基因治疗药被视为“终极医疗”，被期待用于治疗各种此前难以治疗的疾病。伴随各种疾病的致病基因相继被查明，显示基因治疗药有效性的报告也出现增加。

英国调查公司Evaluate的统计显示，到2024年基因治疗药的全球市场规模将达到1.7万亿日元，占到药品市场整体的1%。目前全球获得批准的基因治疗药仅约10种，但有望实现年率超过100%的快速增长。美国今后每年将约有10种基因治疗药获得批准。而在日本，预计每年也有多种产品上市。

虽然患者人数少，但基因治疗药有望实现高药价，各国政府正在通过快速批准制度等推动开发。通常新药上市需要约15年时间，但如果是基因治疗药则缩短为数年，被认为能够分散药企的风险。但是由于基因治疗药价格昂贵，将导致社会保障费用大增，有意见担忧会对财政造成压力。

在基因治疗药的实用化方面，日本起步较晚。预算和研究人员集中于低分子化合物、iPS细胞等研究领域，基因治疗的研究陷入停滞。但最近日本企业也相继着手进行开发。

日本药企第一三共携手东京大学，正在开发脑肿瘤的基因治疗药，最快有望在2019年之内获得批准。安斯泰来制药、武田药品工业也正在开发治疗血友病的基因治疗药等。