10月8日，中共中央办公厅和国务院办公厅联合印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》（以下简称《意见》）。这是继2015年8月《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》之后，又一个深化药品医疗器械审评审批制度改革的纲领性文件。重磅政策出台“干货满满”，信息量爆棚，令医药圈为之沸腾。国家食药监总局副局长吴浈指出，《意见》的主题是鼓励创新，着力点是解决公众用药问题，让公众能及时用上新药好药，让医生在给患者治病的过程中有更多选择。

临床试验机构改“备案制”

《意见》共涉及6个方面提出36条改革措施，包括改革临床试验管理、加快上市审评审批、促进药品创新和仿制药发展、加强药品医疗器械全生命周期管理、提升技术支撑能力、加强组织实施等。10月9日，国家食药监总局召开新闻发布会，总局副局长吴浈携药化注册司司长王立丰、医疗器械注册司司长王者雄权威解读这份《意见》。

最引人注目的是，在改革临床试验管理的措施中，临床试验机构资格认定由审批制改成了“备案制”：具备临床试验条件的机构在食品药品监管部门指定网站登记备案后，可接受药品医疗器械注册申请人委托开展临床试验。临床试验主要研究者应具有高级职称，参加过3个以上临床试验。注册申请人可聘请第三方对临床试验机构是否具备条件进行评估认证。鼓励社会力量投资设立临床试验机构。临床试验机构管理规定由食品药品监管总局会同国家卫生计生委制定。

《意见》还指出，“支持医疗机构、医学研究机构、医药高等学?？沽俅彩匝?，将临床试验条件和能力评价纳入医疗机构等级评审。对开展临床试验的医疗机构建立单独评价考核体系，仅用于临床试验的病床不计入医疗机构总病床，不规定病床效益、周转率、使用率等考评指标。鼓励医疗机构设立专职临床试验部门，配备职业化的临床试验研究者。完善单位绩效工资分配激励机制，保障临床试验研究者收入水平。鼓励临床医生参与药品医疗器械技术创新活动，对临床试验研究者在职务提升、职称晋升等方面与临床医生一视同仁。允许境外企业和科研机构在我国依法同步开展新药临床试验?！?/p>

吴浈也指出，临床试验机构的资源相对紧缺，是制约我们药品创新发展的一个深层次问题。根据国家卫生统计公报，我国二级以上的医疗机构已超过1万家，三级以上的医疗机构有2000多家，但现在能够做药物临床试验的机构，通过认定的只有600多家，能够承担I期临床试验的机构仅有100多家，某种程度上成为医药创新的瓶颈。有从事药物研发的科研人员指出，从2015年开始的临床试验数据自查核查工作，一度将国内临床试验质量问题推向风口浪尖。“临床研究质量远远不能满足现行标准”，仿制药一致性评价相关政策出台后，很多药企发愁找不到愿意接手临床试验的机构。“备案制的实施，将有利于缓解这一矛盾?！?/p>

中药注射剂再评价将出台方案

注射剂尤其是中药注射剂的安全性问题历来受到关注。国家药品不良反应监测中心近期监测发现，山西振东安特生物制药有限公司生产的一批红花注射液在山东、新疆等地发生10例寒战、发热等不良反应；江西青峰药业有限公司生产的一批喜炎平注射液在甘肃、黑龙江、江苏共发生十多例寒战、发热等严重不良反应。国家食药监总局随后发布这两款中药注射剂产品因质量问题被紧急叫停的通告，引发媒体关注。

在《意见》中，第十一条指出，严格药品注射剂审评审批。严格控制口服制剂改注射制剂，口服制剂能够满足临床需求的，不批准注射制剂上市。严格控制肌肉注射制剂改静脉注射制剂，肌肉注射制剂能够满足临床需求的，不批准静脉注射制剂上市。大容量注射剂、小容量注射剂、注射用无菌粉针之间互改剂型的申请，无明显临床优势的不予批准。第二十五条指出，开展药品注射剂再评价。根据药品科学进步情况，对已上市药品注射剂进行再评价，力争用5至10年左右时间基本完成。

吴浈对此解读说，早期的注射剂缺乏完整对照的（生产工艺）数据，所以我们提出注射剂再评价，其中“注射剂里面大家最关心的就是中药注射剂，因为中药注射剂本身是我国特有的。但是中药注射剂的一个缺陷就是临床有效性数据、安全性数据都不太全，所以大家对于中药注射剂的安全性表示担忧?！蔽怃ネ嘎叮芫忠恢泵芮泄鄄熘幸┳⑸浼恋陌踩?。按照国务院“44号文件”要求，对中药注射剂的安全性再评价方案已经初步形成，近期可能会征求意见。“对中药注射剂，我们不仅要评价安全性，还要评价有效性?！?/p>

对此，有业内人士指出，一直以来老百姓形成了“挂水好得快”的误区，催生出一个庞大的注射剂市场。但近年来国家已经出台多项措施进一步强化“能吃药不打针，能打针不输液”的科学理念，如广东今年就沿用2014年安徽省出台的《关于加强医疗机构静脉输液管理的通知》，明确规定53种疾病不可以输液治疗。随着注射剂再评价的推进，对于注射剂市场将带来深远的影响。

罕见病新药将加速审批

罕见病的缺药问题一直非常突出。根据世界卫生组织的规定，罕见病的发病率小于千分之一。因为发病率极低，药品的研发成本高，收回成本的时间更长，一直以来药企对罕见病用药研发积极性并不高。此次《意见》中，对罕见病用药的研发给出了一系列鼓励措施。如“支持罕见病治疗药品医疗器械研发。国家卫生计生委或由其委托有关行业协（学）会公布罕见病目录，建立罕见病患者登记制度。罕见病治疗药品医疗器械注册申请人可提出减免临床试验的申请。对境外已批准上市的罕见病治疗药品医疗器械，可附带条件批准上市，企业应制定风险管控计划，按要求开展研究?！?/p>

吴浈指出，凡是罕见病用药，如果是在国内研发并开展临床试验的，只要有苗头，可以减少一些临床数据，甚至可以免，这样能保证一些有效果的罕见病用药及早临床应用；在境外已上市的罕见病用药，可以附带条件批准。所谓“附带条件”就是对临床急需，可能会危及生命的一些疾病，如果这些药品在临床试验的早期、中期的指标显示出了疗效，并且预示可能有临床价值，就可以先批，先让患者用上药?！岸杂诹俅蔡乇鸺毙璧模梢越邮芫惩獾氖葜苯优忌鲜?，保障罕见病患者有药可用。附带条件批的主要目的就是要加快药品上市，来满足临床用药的需求。”

此外，《意见》也明确指出，药品上市许可持有人须将医药代表名单在食品药品监管部门指定的网站备案，向社会公开?！敖挂揭┐沓械Ｒ┢废廴挝?，禁止向医药代表或相关企业人员提供医生个人开具的药品处方数量。医药代表误导医生使用药品或隐匿药品不良反应的，应严肃查处；以医药代表名义进行药品经营活动的，按非法经营药品查处?！?/p>

（记者 严慧芳）