根据指南，“十三五”期间，重大新药创制科技重大专项将重点任务由原5大任务板块调整为品种与关键技术、核心创新平台能力建设两部分，不再单独支持候选药物、一般性大品种技术改造、单纯性技术研发和孵化基地建设等项目。支持研究方向包括创新生物技术药评价及标准化关键技术研究、器官纤维化防治药物研发、个性化药物及其伴随分子诊断试剂研发、埃博拉等新疫苗及基于新佐剂疫苗研发、基于大数据的中药新药研发、中药先进制药与信息化技术融合示范研究、示范性新药临床评价技术平台建设、创新药物非临床安全性评价研究关键技术、新药创新成果转移转化试点示范项目、重大新药研发、临床亟须药品研发等。

传染病专项“十三五”期间聚焦必争领域的前沿技术和疾病防控急需，加快关键技术集成转化。支持研究方向包括“一带一路”传染病防控保障关键技术研发、突发急性传染病诊断试剂评价技术研究、结核病诊断产品和预防接种技术评估研究、基于大数据的突发急性传染病预测预警技术研究、传染病防控应用导向的原始创新研究、基于宏基因组学的感染性疾病病原体临床诊断技术研发、传染病防控产品国际化注册及WHO认证相关研究、基层社区适宜的传染病诊断试剂研发等。